Medicamentos huérfanos: dos décadas de progreso en investigación clínica y nuevos medicamentos

 En la Unión Europea, hace 20 años surgió el reglamento sobre medicamentos huérfanos con el fin de estimular la investigación en enfermedades poco comunes, raras y muy raras sobre la población.

Este reglamento impulsó la autorización de nuevos medicamentos pasando de tener 8 a 169 medicamentos disponibles para casi un centenar de patologías diferentes, de estas investigaciones se derivaron 2100 nuevas designaciones huérfanas, es decir, medicamentos ya existentes indicados para patologías poco frecuentes. 

El reglamento no solo impulsó la investigación en nuevos medicamentos para las enfermedades huérfanas ya conocidas si no que se ha logrado una mejor compresión en las enfermedades raras y se han podido desarrollar programas de salud que contribuyen a la comunicación y conocimientos sobre estas patologías para ayudar a los involucrados en el sector salud (profesionales de salud, investigadores, empresas farmacéuticas y autoridades sanitarias).

En mi opinión, el tener un marco regulatoria estable que provea incentivos para la investigación, facilita el desarrollo de nuevos tratamientos y brinda esperanza de tratamientos para las personas con estos padecimientos.

Es importante destacar que hoy en día existe una mayor sensibilidad de las farmacéuticas hacia estas patologías y el fin siempre será el mismo, proveer medicamentos hacia toda la población.

Me parece importante, que al tener regulación establecida, se empieza un proceso desde la detección temprana de pacientes y el contar con base de datos de esta población ayuda a la designación de recursos para la investigación.